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Aprovado 1º tratamento com edição genética nos EUA. Alvo é doença falciforme

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A Food and Drug Administration (FDA), agência federal do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos, aprovou na sexta-feira (08/12) o primeiro tratamento com edição genética, com nome de Casgevy. A aprovação foi para a doença falciforme, que atinge o sangue e é pouco comum.

CRISPR tratamento genético
Imagem: FreePik

“A doença falciforme é uma doença sanguínea rara, debilitante e potencialmente fatal, com necessidades significativas não atendidas, e estamos entusiasmados em avançar no campo, especialmente para indivíduos cujas vidas foram gravemente perturbadas pela doença, aprovando hoje duas terapias genéticas baseadas em células”, “A terapia genética promete fornecer tratamentos mais direcionados e eficazes, especialmente para indivíduos com doenças raras, onde as opções de tratamento atuais são limitadas.”, disse em comunicado a doutora Nicole Verdun, que é diretora do Escritório de Produtos Terapêuticos do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA.

A doença é causada por erros nos genes da proteína da hemoglobina, que são usadas pelos glóbulos vermelhos para transportar oxigênio no organismo. A doença falciforme torna o formato das hemoglobinas em meia lua e rígidas. Essas células então se juntam e impedem a passagem de oxigênio, o que causa dor aguda, e pelo fato dessas células não morrerem logo, o paciente pode ter anemia.

Até a descoberta do tratamento genético, a única opção contra a condição era o transplante de medula óssea. Porém, além da dificuldade em encontrar um doador compatível, esse método apresenta risco de rejeição pelo organismo de quem recebe.

Como funciona o Casgevy

O Casgevy possibilita que edições no DNA humano sejam feitos com a técnica CRISPR-Cas9. Essa técnica foi desenvolvida pela microbióloga, geneticista e bioquímica francesa Emmanuelle Charpentier em parceria com a bioquímica americana Jennifer A. Doudna. Elas ganharam o Prêmio Nobel de Química de 2020 pelo feito.

Primeiramente, o procedimento para produção do medicamento consiste na retirada de células-tronco do paciente. Após isso, em laboratório os genes destinados à produção da hemoglobina são editados com CRISPR.

O tratamento pode incluir medicamento que suprima o sistema imunológico, radioterapia ou quimioterapia para condicionar o corpo do paciente para uma infusão de células modificadas com CRISPR. A aprovação da FDA aconteceu após um ensaio clínico com 45 pacientes, onde 29 deles estão no estudo há tempo necessário para que os cientistas constatem a eficácia do Casgevy. Após prazo mínimo de 12 meses, 28 dos pacientes tiveram a dor extrema causada pela doença eliminada.

Pacientes com a doença falciforme

Essa é uma doença agressiva, e segundo o governo brasileiro, em média leva as pessoas afetadas a obito nas idades de 20 até 29 anos. É informado também que se não tratada precocemente, apenas 20% dos pacientes chegam aos 5 anos de idade.

O novo tratamento com Casgevy é uma boa notícia para os mais de 100 mil pacientes americanos e futuramente, após os trâmites legais, pode ser para o nosso país.

Segundo o Ministério da Saúde do Brasil, de 60 mil a 100 mil pessoas tem essa doença em nosso território.


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